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目的 评价环磷酰胺联合激素治疗儿童原发性肾病综合征的有效性与安全性，探讨最佳治疗方案。
方法 检索MEDLINE、EMBASE、OVID数据库、中国期刊全文数据库等，获得环磷酰胺治疗儿童原发性肾病综合征的临床文献。使用国际Cochrane中心推荐的方法进行质量评价后，用RevMan4.2软件对主要结果进行合并统计分析。
结果 共检索出1351篇文献，纳入18篇随机对照试验。分析显示环磷酰胺联合激素治疗与单用激素治疗儿童原发性肾病综合征比较，治疗后6个月复发率的相对危险度RR=0.31，95％CI为(0.18，0.53)；治疗后1年复发率RR=0.29，95％CI为(0.17，0.50)；治疗后2年复发率RR=0.39，95％CI为(0.27，0.56)。最差情况演示分析结果不变。敏感度检验：排除低质量的文献结果无变化。对于局灶阶段性肾小球硬化(FSGS)，环磷酰胺联合激素治疗效果不明显。环磷酰胺静脉给药和口服给药治疗后完全缓解率比较，治疗后6个月RR=2.50，95％CI为(1.18，5.32)，治疗后1年RR=2.55，95％CI为(1.45，4.47)，治疗后2年RR=1.01，95％CI为(0.31,3.29)。静脉治疗比口服副作用更小，口服治疗更便宜。环磷酰胺累积剂量小于200mg·kg-1性腺损害发生的危险较小。环磷酰胺口服治疗不同疗程比较：2周与8周治疗后6个月的复发率，RR=9.00，95％CI为(1.29，63.02)，治疗后15个月的复发率，RR=2.50，95％CI为(0.67，9.31)。12周与8周比较，治疗后5年的复发率RR=1.01，95％CI为(0.77，1.31)；治疗后200天缓解率比较，RR=0.78，95％CI为(0.47，1.31)，400天缓解率比较，RR=1.01，95％CI为(0.51，2.01)，800天缓解率比较，RR=1.07，95％CI为(0.49，2.35)。环磷酰胺口服治疗每日低剂量(2.5mg·kg-1·d-1)与每日高剂量(5.0mg·kg-1·d-1)比较(总剂量一致)，治疗后6个月、1年、1年半完全缓解率均为RR=0.88，95％CI为(0.67,1.14)。环磷酰胺与环胞霉素A治疗难治性肾病综合征9个月复发率比较，RR=1.07，95％CI为(0.48，2.35)，治疗后2年复发率比较，RR=0.40，95％CI为(0.22，0.73)。治疗激素敏感，频繁复发或者激素依赖患儿，6个月复发率比较，RR=0.13，95％CI为(0.01，2.35)，治疗后18个月复发率比较，RR=0.27，95％CI为(0.06，1.12)，治疗后48个月复发率比较，RR=0.42，95％CI为(0.15，1.13)。最差情况演示分析结果不变。硫唑嘌呤、苯丁酸氮芥疗效与环磷酰胺相比无明显优势，肾毒性等副作用大，使用时应慎重。
结论 环磷酰胺联合激素治疗与单用激素治疗相比，治疗后2年内患儿复发率降低。对于FSGS患儿效果不明显，尚需大样本的RCT试验进一步证实。环磷酰胺静脉给药与口服给药比较，有提高激素依赖和激素抵抗患儿完全缓解率的趋势，累积剂量更少，副作用更小。由于使用更多的免疫抑制剂会导致更多不良反应的发生，建议口服环磷酰胺治疗疗程为8周比较合适。磷酰胺与环胞霉素A治疗儿童难治性肾病综合征比较9个月复发率无差异，2年复发率环磷酰胺有更低的趋势。对于环磷酰胺的远期疗效评价以及它和环胞霉素疗效的确切差异仍需更多设计严密的、科学的、大样本随机对照试验进一步证实。