【摘 要】
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目的：探讨异基因造血干细胞移植治疗儿童重型β地中海贫血的疗效和安全性. 方法：回顾性总结和分析本院2005年7月至2014年1月采用异基因造血干细胞移植治疗14例儿童重型β地
【机 构】
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四川大学华西第二医院儿童血液肿瘤科 成都,610041
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目的：探讨异基因造血干细胞移植治疗儿童重型β地中海贫血的疗效和安全性.
方法：回顾性总结和分析本院2005年7月至2014年1月采用异基因造血干细胞移植治疗14例儿童重型β地中海贫血患儿的临床特点、疗效及安全性.结果：14例接受异基因造血干细胞移植治疗的重型β地中海贫血患儿中男性11例,女性3例,平均年龄4.17岁.移植前平均输注红细胞悬液量63U,移植前平均血清铁蛋白2743.35ng/ml.临床分度为Ⅰ度的患者2例,Ⅱ度12例.采用同胞全相合脐带血干细胞移植1例,采用同胞全相合骨髓干细胞移植1例.
结果：14例接受异基因造血干细胞移植治疗的重型β地中海贫血患儿中男性11例，女性3例，平均年龄4.17岁。
结论：在规律输血、去铁治疗的基础上，采用异基因造血干细胞移植治疗儿童重型β地中海贫血疗效确切。采用改良预处理方案(CTX+BU+TT+FLU+ATG-F).耐受性和安全性好，非血缘外周造血干细胞移植植入率高，也可获得良好疗效.
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