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目的 比较一、二代TKI联合化疗和/或allo-HSCT治疗Ph+ ALL的疗效差异.方法 同顾性分析南方医科大学南方医院血液科2010年1月-2014年5月间诊断且接受TKI联合化疗和/或allo-HSCT治疗的50例Ph+ ALL患者的临床资料,其中一代TKI治疗者33例,二代TKI治疗者17例,36例接受allo-HSCT.TKI从诊断开始使用至接受allo-HSCT或随访终点.每疗程化疗后均复查骨穿,RTQ-PCR方法检测骨髓BCR/ABL融合基因作为MRD定量监测.结果 与一代TKI治疗组相比,二代TKI治疗组男性患者为多(男/女+18/15 vs 15/2,P=0.017)、中位发病年龄偏大[28(13-59)vs 38(16-59)岁,P=0.041]、复杂核型(4/29 vs 7/10,P=0.019)、ABL1激酶区基因突变(1/32 vs 4/13,P=0.022)多见,两组患者的外周血WBC计数、CNSL发生率、EGIL分类、IGH基因重排、P16基因缺失等均无显著差异(P>0.05).两组患者第1、2疗程的累积CR率和MRD下降>3log比例均无显著差异(分别为19/33 vs 7/17, P=0.272;28/33 vs 12/17, P=0.232;12/33 vs 4/17, P=0.357;21/33 vs 7/17, P=0.130),总的CR率(29/33 vs 16/17,P=0.486)、中位获得CR时间[40(15-113) vs 30(12-80)天,P=0.364]、MRD阴转率(27/33 vs 11/17,P=0.180)和中位阴转时间[78(28-189)vs 88(29-155)天,P=0.316]均无显著差异.中位随访403(30-1880)天, 两组患者的DFS[223(51-1687)vs 172 (22-729),P=0.316]和OS[504(62-1880) vs 333(30-856),P=0.082]均无显著差异.接受allo-HSCT的36例患者中有27例接受一代TKI、9例接受二代TKI,两组患者DFS和OS亦无显著差异.结论 与一代TKI相比,二代TKI作为一线联合化疗或allo-HSCT治疗Ph+ ALL的疗效二者相当,但在高龄、伴有复杂核型、ABL1激酶区基因突变等高危因素时二代TKI似乎更有治疗优势.