【摘 要】
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目的 探讨HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症(DMD)的安全性及疗效初步评估.方法 对10例DMD患者(6-16岁中位年龄7岁)进行HLA单倍体相合造血干细胞移
【出 处】
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广东省医学会第十九次血液病学学术会议
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目的 探讨HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症(DMD)的安全性及疗效初步评估.方法 对10例DMD患者(6-16岁中位年龄7岁)进行HLA单倍体相合造血干细胞移植.用清髓性的FBCA预处理方案(氟达拉滨Flu 30mg/m2/d×5d；白舒非BU 0.8mg/kg/q6h/d×4d；环磷酰胺CY 60mg/kg/d×2d；兔抗人胸腺细胞球蛋白ATG 2.5 mg/kg/d×5d)对患者进行预处理后,移植HLA单倍体相合造血干细胞.用环孢素A(CsA)+短疗程甲氨蝶呤(MTX)预防GVHD,测定移植后CK活性及观察患者移植前后肌力的变化.3例患者加用骨髓200ml.结果 (1) 10例患者接受HLA单倍体相合外周血干细胞及骨髓单个核细胞(MNC)均数为8.19(5.56～10.6)×108/kg,造血重建中位时间为+11d (+10d～ +13d).STR-PCR及FISH检测证实均完全供者细胞植入.(2)4例患者出现Ⅰ度aGVHD,2例发生局限型cGVHD.出血性膀胱炎4例,并发带状疱疹2例,未发生致死性感染.(3)患者外周血血清肌酶较移植前下降,外周血检测基因缺陷被纠正.+150d左右运动功能不同程度改善,随着时间增加,肌力渐恢复.中位随访24月(12-36月),患者肌力在移植后+150天稳定,+150天后肌力无明显退步.结论 HLA单倍体相合造血干细胞移植用于治疗Duchenne型肌营养不良症具有相对安全性.FBCA预处理方案可保证异基因造血干细胞成功植入,CsA+MTX可有效预防严重GVHD的发生.Allo-HSCT术后,DMD患者外周血血清肌酶下降,缺陷基因被纠正,近期随访观察到患者运动功能不同程度改善.
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