【摘 要】
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Therachon是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)均已授予
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Therachon是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)均已授予其先导药物TA-46治疗软骨发育不全(achondroplasia)患者的孤儿药地位。软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等,由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常,是一种常染色体显
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