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基因治疗从20 世纪70 年代起在争议和迷雾中逐渐发展至今,已经在多种重大疾病的诊疗中显现成果和优势,如帕金森综合症、白血病,Rett 综合征,慢性心力衰竭等。安全高效的基因载体是基因治疗临床应用的重要前提,基因载体可以将DNA 压缩为100～300nm 的纳米颗粒,保护DNA 免受病人体内核酸酶的降解,通过内吞作用进入细胞后在细胞质中解离发挥转染作用[1]。