【摘 要】
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靶向基因修饰技术(ZFN,CRISPR,TALEN)提高了转基因的精度和效率,为建立人类疾病的动物模型开辟了新的途径。非人灵长类在生理、认知乃至行为学等方面与人类极为相似,被认
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靶向基因修饰技术(ZFN,CRISPR,TALEN)提高了转基因的精度和效率,为建立人类疾病的动物模型开辟了新的途径。非人灵长类在生理、认知乃至行为学等方面与人类极为相似,被认为是人类疾病的理想动物模型。我们应用CRISPR和TALEN建立了多种疾病的猴模型。结果显示靶向基因修饰技术可以建立人类疾病的灵长类动物模型。一些模型显示了和人类疾病高度相似的表型,包括病理和行为异常；并尚未发现脱靶现象。靶向基因修饰技术结合其它领域和技术的发展,如多能干细胞以及体细胞克隆等,将有可能建立人类疾病、特别是神经系统疾病的理想灵长类动物模型,最终为深入理解一些重大疾病的致病机理,疾病的预防和临床治疗提供可靠的基础。
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