【摘 要】
：
目的：探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)及异染性脑白质营养不良(MLD)的可行性.
方法：观察2012年4月至2013年8月入组的3例X-ALD及2例ML
【机 构】
：
南方医科大学南方医院广州,510515
论文部分内容阅读
目的：探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)及异染性脑白质营养不良(MLD)的可行性.
方法：观察2012年4月至2013年8月入组的3例X-ALD及2例MLD行allo-HSCT治疗的预后分析,5例患儿均为男性,中位年龄4(2～8)岁,中位随访时间12(8～25)个月;于细胞来源及配型,2例亲缘半相合BM+PBSC+UCB,1例无关全相合PBSC,1例无关1个位点不合脐血,1例1个位点不合同胞PBSC;预处理方案主干Cy/Bu/Flu/TT,无脐血加ATG或ATG-F,仅1例未加Bu.
结果：所有5例患儿都为独立供者植入，1年EFS20％、OS100%.4例患儿在移植过程中至移植后6-8个月均有不同程度神经系统加重表现，仅1例预处理不含Bu且疾病早期无明显神经系统症状的患儿达到无事件存活。
结论：allo-HSCT可适用于治疗儿童脑白质营养不良病，HSCT的时机对病变早期要优于晚期，至于预处理方案Bu是否对预后有改变需进一步研究证实。
其他文献
为贯彻艰苦奋斗、勤俭建国、厉行节约、制止奢侈浪费的方针 ,合理确定办公用房的建设内容和建设规模 ,国家计委会同建设部标准定额研究所等单位在深入调查研究和广泛征求意见
如今,随着素质教育越来越受到人们的重视,课程改革也在逐渐地进行中,所以在语文教学过程中,对于小学生课外阅读的能力也是越来越引起人们的关注。小学生的课外阅读主要是基于
目的：探讨异基因造血干细胞移植治疗儿童重型β地中海贫血的疗效和安全性. 方法：回顾性总结和分析本院2005年7月至2014年1月采用异基因造血干细胞移植治疗14例儿童重型β地
概述: 我们调查了密执安三条素砼隧道的破坏情况。本文叙述了隧道破坏情况及现场地质资料,讨论了隧道可能破坏的力学原理以及今后工程中需考虑的设计原理。最后对设计过程中
告别“SOS”1988年11月11日,国际海事组织(IMO)决定,从1992年开始,实施全球海上遇险与安全系统(英文缩写为GMDSS),以取代1899年以来海事活动中普遍使用的莫尔斯无线电报系统
社会主义核心价值观是社会主义价值体系中最基础、最核心的价值观念,是社会主义社会科学发展的价值导向,对大学生的思想和行为起到确定方向、规范引导的作用。目前很多大学生
语文课堂是培养学生核心素养非常重要的地方。去除传统教学不良因素,改变课堂的教学模式,培养学生的核心素养,使翻转课堂教学模式顺势而生。小学语文的翻转课堂教学,以学生为
语文作为义务教育阶段的基础学科,是其他学科学习的基础和前提,而写作教学一直以来都是语文教学中的重点和难点部分。习作能力的高低不仅是对学生语文水平的衡量,更是对学生
目的：研究重型β地中海贫血(β-TM)患儿移植前铁蛋白水平与依据铁蛋白分层次预处理方案(NF-TM-08)造血干细胞移植过程中心功能变化、肝静脉闭塞病、急性移植物抗宿主病(aGVHD)