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目的 在HLA单倍体相合移植中,至今为止还没有一个ATG的最适剂量.目前临床上通常采用10mg/kg的常规剂量.临床上不乏有关ATG剂量的研究报告,研究者试图找到一个ATG的最适剂量以避免大剂量ATG导致的过度免疫抑制及其对移植结果的负面影响.本研究旨在评价低剂量ATG(4~5mg/kg)作为非去T细胞HLA单倍体相合外周血造血干细胞移植(Haplo-HSCT)预处理的安全性和可行性.方法 2010年3月至2014年10月,16例白血病患者在本科接受了非去T细胞Haplo-HSCT,其中男9例,女7例,中位年龄36岁(19~51岁),急性髓性白血病(AML)5例(复发1例,CR32例,CR12例);急性淋巴细胞白血病(ALL)9例(复发3例,未缓解2例,CR3 1例,CR1 3例);慢性髓细胞白血病(CML)慢性期2例.患者予以白消安+氟达拉滨+低剂量ATG清髓性预处理,ATG给药方法:ATG(rabbit ATG Sangstat-Genzyme)总剂量同定为250mg,约为4~ 5mg/kg,分3天静脉注射:-3day 50mg(约为1mg/kg),-2day 75mg(约为1.5mg/kg),-1day 125mg(约为2.5mg/kg).对移植前肿瘤负荷高的患者加用阿糖胞苷(Ara-C).所有患者至少随访180天.研究主要终点是分析供者植入率和急性GVHD发生率和严重程度.结果 输入MNC中位数为7.8×108/kg(4.8~17.9×108/kg).患者植入率为100%.中性粒细胞计数>0.5×109/L中位时间为11d (+10~+16d),血小板计数> 20×109/L中位时间为14d(+11+34d);Ⅱ-Ⅳ度急性GVHD发生率25.0%,Ⅲ~Ⅳ度急性GVHD发生率则为0%.慢性GVHD为16.7%,其中局限型及广泛型各1例.随访中位时间50月,复发率为31.3%.非复发死亡率为18.8%.实际生存率为50%,而3年DFS则为38%.结论 由于本研究样本量小,因此,结果有待大样本的前瞻性随机临床研究加以证实.尽管有此局限性,本研究表明以低剂量ATG作为非去T细胞Haplo-HSCT GVHD预防是安全的和可行的.