【摘 要】
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重型地中海贫血(TM)以及镰状细胞贫血(SCD)是世界上两种分布最广泛的遗传性血红高蛋白病.根据世界卫生组织的估计,每年全球约有275,000名新生儿患有SCD,56,000名新生儿患有β
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重型地中海贫血(TM)以及镰状细胞贫血(SCD)是世界上两种分布最广泛的遗传性血红高蛋白病.根据世界卫生组织的估计,每年全球约有275,000名新生儿患有SCD,56,000名新生儿患有β地中海贫血.TM最初在地中海、中东以及亚洲区域内被发现,而SCD则起源于中非.然而,后续的人群迁移意味着现在这两种疾病已经是一个全球性的疾病,在许多国家成为不断增加的疾病负担.尽管对于血红蛋白病的治疗方法在不断的进步,但是目前只有一种手段可治愈本病:造血干细胞移植.由于缺乏HLA全相合供者,而基于造血干细胞移植技术的基因治疗最近在不断的取得进展,因此有理由去发展血红蛋白病的基因治疗.目前转化医学在不断的进步且高质量的论文不断的在涌现,这提示基因治疗可能成为缺乏相合供者的血红蛋白病患者的首选治疗方案.在这个非常活跃科学领域,将总结如何将这一治疗手段推广应用于临床.完成本次学习后,参与者应该:了解β-血红蛋白病的基因治疗的理论和可能取得的疗效;掌握通过慢病毒表达珠蛋白所需的基因组构成;了解β-珠蛋白异常的基因治疗的临床流程;获得开发β-血红蛋白病的新型基因治疗的新方法.
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