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对免疫性血小板减少(ITP)患者存在功能性血小板生成素缺乏和免疫介导的巨噬细胞损伤引起的血小板生成减少这一认识，挑战了该疾病主要是抗体介导的血小板破坏的疾病的传统观念。在随机试验中已经显示出明显有效性的血小板生成素类似物Romiplostim和Eltrombopag，已经批准用于慢性难治性ITP的治疗。此类药物是否应在疾病早期激素治疗无效后应用尚存在争议。本文中回顾了最近应用血小板生成素受体激动剂的有效性及安全性的数据，并且讨论ITP其他的治疗和诊断的建立。