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对于DNA甲基转移酶抑制剂的应用，正在进行分析中的开创性研究AZA-001给出了很多的经验教训。这些数据强调了应用这类药物，耐心等待的重要性，因为需要给予几个周期的药物治疗才会出现血液学反应。应用阿杂胞苷治疗，不仅高危MDS患者生存率改善，而且对于任何出现国际工作组定义的血液学改善的患者，生存率都得到提高；但是该药对疾病处于稳定阶段的患者的益处还不清楚。对于DNMT抑制剂的最佳给药方案，单独应用和联合应用的选择，还有许多研究工作要做。DNMT抑制剂对免疫系统和造血干细胞产生影响，这些新信息很可能导致这些药物在MDS和其他血液或非血液系统肿瘤的新用途。