酶替代疗法对治疗Gaucher病有效

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【《美国医学协会杂志》1990年4月】RoscoeBrady 及其同事在美国国立神经疾病和卒中研究所报告称,应用葡萄糖苷脂酰鞘氨醇酶(glucosylcera-midase)作为酶替代疗法治疗了一例溶酶体储存紊乱的 Gaucher 病病孩,取得了临床改善的疗效。在18个月内,每周给病孩静脉输注人类胎盘葡萄糖苷脂酰鞘氨醇酶,可增加病孩的血红蛋白和血小板计数,血红蛋白从严重降低逐步上升至正常值(从62 [JAMA April 1990] Roscoe Brady and colleagues report at the National Institute of Neurological Disorders and Stroke that glucosylceramide-glucosidase (glucosylcera-midase) was used as an enzyme replacement in the treatment of one case Gaucher sick children with disorders of the body’s stores have achieved clinically relevant improvements. Intravenous infusions of human placental glucosylceramide sphingosine to sick patients within 18 months increased hemoglobin and platelet counts, and hemoglobin gradually increased from severe reductions to normal (from 62
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