干眼是常见的眼表疾病，质量分数0.05%环孢素A是一种免疫抑制剂，国外的研究表明其对干眼具有治疗作用，但中国尚未批准将0.05%环孢素A滴眼液用于干眼治疗。
目的研究0.05%环孢素A治疗干眼的有效性和安全性。
方法采用随机、双盲、安慰剂平行对照的优效试验方法，纳入2010年10月至2011年2月在四川大学华西医院确诊的干眼患者40例40眼，采用随机卡片法将经筛选期、基线期以及再次核查后符合纳入标准的患者随机分为2个组，2个组患者均给予羟丙基甲基纤维素滴眼液点眼作为基础治疗，同时分别给予0.05%环孢素A滴眼液(Ⅱ)和环孢素A滴眼液(Ⅱ)溶媒点眼84 d。患者均于用药后(7±1)、(28±2)、(56±3)、(84±3)d以及停药后14 d进行复查，将用药前后眼部症状、体征以及干眼相关检查指标作为有效性评价指标，将用药前后视力的改变、用药后不适感、全身安全性以及不良事件作为安全性评价指标，评估0.05%环孢素A滴眼液治疗干眼的有效性和安全性。
结果治疗前后0.05%环孢素A滴眼液组和溶媒组的眼部症状评分、结膜充血评分、泪膜破裂时间(BUT)、Schirmer试验Ⅰ(SⅠ t)、角膜结膜染色总评分明显不同，差异均有统计学意义(均P<0.01)。0.05%环孢素A滴眼液组和溶媒组的临床总有效率分别为75%(15/20)和25%(5/20)，组间比较差异有统计学意义(P＝0.000)，0.05%环孢素A滴眼液组与溶媒组总有效率的差值的95%可信区间(CI)为30.80%～53.75%，证实0.05%环孢素A组较溶媒组的统计优效成立。治疗后84 d 2个组受试者视力的差异无统计学意义(P＝0.890)。大多数受试者用药后眼部无不适感，少数有轻中度不适。
结论0.05%环孢素A滴眼液(Ⅱ)对于治疗干眼有较好的疗效，并且具有良好的安全性。