【摘 要】
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20年前 ,镰状细胞贫血症似乎是遗传病中几个可以较易进行基因治疗的靶标之一 ,只要纠正引起红细胞发生扭曲成镰刀状的简单突变即可。然而随着研究的深入 ,人们发现用基因治疗
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20年前 ,镰状细胞贫血症似乎是遗传病中几个可以较易进行基因治疗的靶标之一 ,只要纠正引起红细胞发生扭曲成镰刀状的简单突变即可。然而随着研究的深入 ,人们发现用基因治疗来医治 βA珠蛋白基因引起的该病症 ,却是一个较复杂的“梦魇”。经过长期的探索 ,L eboulch报道采用 H
Twenty years ago, sickle cell anemia seemed to be one of several genetic diseases that could be more genetically engineered to target, simply correcting simple mutations that cause red blood cells to become sickle-shaped. However, with further research, it is a more complicated “nightmare” to find out that the treatment of βA globin gene by gene therapy can cause this disease. After a long period of exploration, L eboulch reported using H.
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