全身RNA干扰的重大突破

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RNA干扰已经成为一种强有力的研究工具,然而这项技术在临床治疗应用方面的进展最近才开始起步。这个领域最主要的进展是Zimmermann等在Nature上首先报道的在灵长类动物中全身递送小分子干扰RNA(siRNA)后的基因沉默效应。以RNA干扰为基础的治疗方法基于细胞的内在调节机制,小双 RNAi has become a powerful research tool, but progress in the use of this technology in clinical applications has only recently begun. The most significant advance in this area is the gene silencing effect first reported by Zimmermann et al. In Nature after delivery of small interfering RNA (siRNA) systemically in primates. RNA interference-based therapies based on the cell’s internal regulatory mechanisms, small double
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