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骨髓基质干细胞具有广泛的分化能力，近年来发现其可以分化为神经元样细胞，且经不同因素诱导，可以分化为特殊的神经元表型，如多巴胺能神经元、5-HT敏感神经元等。其分化机制尚未明确，可能是通过独立的调节机制控制，且受神经特异性基因的表达数量调控，其中Sox、Pax、Notch等基因在其分化中起重要作用。尤其是RB／PBO基因更为重要，而RB基因则触发胆碱能神经分化。外源性因素如cAMP浓度等也有一定的影响。骨髓基质干细胞对神经退行性疾病的治疗作用已经得到证实，因其具有取材容易，分离、培养、扩增方法成熟，且不存在