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基因治疗（genetherapy）是近年来医学上发展起来的一项新技术，是指在基因水平上对遗传缺陷进行纠正。它主要是向靶细胞或组织中引入外源基因DNA或RNA片段，以纠正或补偿基因的缺陷，关闭或抑制异常表达的基因，从而达到治疗的目的。通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。上世纪80年代初，Anderson首先阐述了基因治疗的概况。1990年美国的Blease等成功地进行了世界上首例临床基因治疗，