【摘 要】
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美国食品与药物管理局(FDA)已经批准了第一个用于治疗MPSⅠ患者的药物。MPSⅠ是包括胡尔勒综合征(Hurler’s syndrome)在内的一类罕见的遗传性疾病,它是细胞内粘多糖(GAG)降
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美国食品与药物管理局(FDA)已经批准了第一个用于治疗MPSⅠ患者的药物。MPSⅠ是包括胡尔勒综合征(Hurler’s syndrome)在内的一类罕见的遗传性疾病,它是细胞内粘多糖(GAG)降解酶缺乏或功能障碍所致。MPSⅠ患者细胞内GAG的增多导致进行性的细胞损伤,从而影响其形态、身体活动性及器官功能,在某些病例中还影响智力的发育。 这种新的生物技术产品aldurazyme
The U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved the first drug to treat patients with MPSI. MPSI is a rare, hereditary disease that includes Hurler’s syndrome, which is caused by a deficiency or dysfunction of intracellular glycosaminoglycan (GAG) degrading enzymes. Increased intracellular GAG in MPS I patients leads to progressive cellular damage that affects their morphology, physical activity, and organ function, and in some cases affects the development of intelligence. This new biotech product aldurazyme
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