我国罕见病用药可及性现状分析

• 作 者: 王雪 赵聪 许淑红 张绮 张林琦 王涛
• 机 构: 清华大学医学院药品监管科学研究中心,北京 100084;国家药品监督管理局 药品审评中心,北京 100022
• 出 处: 中国临床药理学杂志
• 发表日期: 2021年8期
• 关键词: 罕见病用药 可及性 发展方向

罕见病是一类具有单病种发病率低、发病机制复杂等特点的疾病,其多数为慢性疾病,儿童期就发病,且疾病常常危及生命.全球已知的罕见病约有7000多种,疾病数目庞大.本文通过梳理我国现有罕见病治疗药物的相关政策,分析罕见病治疗药物政策措施及现有成效和可及性现状,为我国罕见病用药可及性发展方向提供思路与参考.