【摘 要】
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Inotersen sodium是由Ionis Pharmaceuticals公司开发的一种转甲状腺素蛋白(TTR)的反义寡核苷酸类药物,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR).2018年4月,Akcea The
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Inotersen sodium是由Ionis Pharmaceuticals公司开发的一种转甲状腺素蛋白(TTR)的反义寡核苷酸类药物,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR).2018年4月,Akcea Therapeutics公司获得Ionis Pharmaceuticals公司授予的全球独家营销权利.2018年7月6日,欧盟批准其皮下制剂上市.2018年8月,Akcea Therapeutics公司和PT℃therapeutics公司签署了拉丁美洲产品商业化许可协议.2018年10月5日,该药获美国FDA批准上市,并被授予孤儿药资格和快速通道地位,是全球首个获批治疗hATTR的药物[1],商品名为Tegsedi.
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