【摘 要】
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遗传性酶缺乏病是由基因突破而致酶活性降低或缺损。本文概述了治疗缺损酶的方法。酶的直接补充疗法应用较早,疗效短暂,器官移植对一些累及造血干细胞的疾病效果较好;基因治
【机 构】
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华西医科大学第一附属医院检验科,华西医科大学医学检验专业 610041,88年学生
【出 处】
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国外医学.临床生物化学与检验学分册
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遗传性酶缺乏病是由基因突破而致酶活性降低或缺损。本文概述了治疗缺损酶的方法。酶的直接补充疗法应用较早,疗效短暂,器官移植对一些累及造血干细胞的疾病效果较好;基因治疗是理想而又彻底的治疗方法,是发展方向,可望对先天性代谢缺损患者的治疗有所突破。
Hereditary enzyme deficiency is caused by genetic breakthrough caused by reduced or defective enzyme activity. This article provides an overview of methods for treating deficient enzymes. Enzyme direct replenishment therapy is applied earlier, the curative effect is short, and organ transplantation is good for some diseases involving hematopoietic stem cells. Gene therapy is an ideal and thorough treatment method and is the development direction, and it is expected that the treatment of patients with congenital metabolic defects A breakthrough.
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