【摘 要】
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与基因有关的疾病众多,有的甚至是直接的因果关系.以蛋白质为靶点干预组织细胞的功能是现代医药预防和治疗疾病的基础之一.然而以传统方法改变蛋白质功能的化学药物往往特异
【机 构】
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广东医学院生物化学与分子生物学研究所,广东湛江,524023
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与基因有关的疾病众多,有的甚至是直接的因果关系.以蛋白质为靶点干预组织细胞的功能是现代医药预防和治疗疾病的基础之一.然而以传统方法改变蛋白质功能的化学药物往往特异性不高,副作用多.根据碱基配对原则以mRNA为靶点理论能高度特异地阻断蛋白质的表达,从而达到从根本上治疗疾病的目的.在过去20 a左右的时间里,反义核酸及核酶技术在这方面扮演了重要角色,然而它们封闭蛋白质表达的效果仍难于达到治疗疾病的水平.由双链RNA诱导的基因沉默现象称为RNA干涉(RNA interference,RNAi).RNAi的诞生又一次点燃了人们的希望.由于RNAi是包括人类在内的从低等真核生物到哺乳动物体内天然存在的基因沉默机制,其抑制靶基因表达的效率远比反义核酸高,持续时间也更长[1,2],因此RNAi在基因治疗中的应用可能更安全、更高效.目前,RNAi技术用于肿瘤、传染性疾病及遗传病等治疗的实验研究已经展开.本文就RNAi的设计及其在基因治疗中的应用作一综述.
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