基因打靶技术:开启生命天书的钥匙

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随着生命科学研究进入后基因组时代,人类面临的主要挑战已成为解读基因组这本记载生命奥秘的天书,即了解基因在发育和疾病中的功能并研究基因调控的分子机制.在基因打靶技术诞生之前,人类对高等模式生物中基因功能的认识主要来自于对人类患者和实验动物中随机突变的连锁分析和相关性研究、少量的过表达转基因动物研究,以及大量的体外细胞培养实验.但是,体外细胞培养系统很难帮助科学家揭示基因在复杂的多种细胞参与的生物学过程以及相关疾病发生中的功能和机制.基因打靶技术的诞生使得定向改变细胞或者生物个体遗传信息成为可能.通过基因打靶技术,科学家可以对生物体基因组进行基因灭活、点突变引入、缺失突变、外源基因定位引入、染色体组大片段删除等修饰和改造,并使修饰后的遗传信息通过生殖系遗传,使遗传修饰生物个体表达突变的性状.
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