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RNA干扰（RNAi）是一种转录后基因沉默（post-transcrip-tional gene silencing，PTGS）现象，是外源性双链RNA（double stranded RNA，dsRNA）导入细胞后在Dicer酶的作用下生成21～23nt的小干扰RNA（small interfefence RNA，siRNA），导致蛋白质的翻译过程终止，干扰了基因表达。细胞利用RNAi及时调节蛋白质水平，据此选择性降解特异蛋白以减慢或停止受累细胞的疾病进程。临床治疗中，那些和一个或几个特异蛋白质表达异常