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目的确定细胞周期依赖性蛋白激酶-5(cyclin dependent kinases-5,cdk5)在C型尼曼-皮克病(Niemann-Pickdisease type C,NPC)神经元变性过程中的作用,为NPC的临床治疗提供可能的药物作用靶点。方法将针对cdk5基因的si RNA序列克隆入rAAV-2载体,对4周龄npc-/-小鼠进行小脑rAAV-cdk5-si RNA-GFP注射(n=8),以空载体病毒(rAAV-GFP)注射组及非手术的同龄npc小鼠为对照(n=8)。在干预后4周连续观察小鼠脑内c