【摘 要】
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CRISPR-Cas9[Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPRassociated(Cas)9]是近年兴起的一种高特异性和高效的基因编辑新技术,由向导RNA(si
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CRISPR-Cas9[Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPRassociated(Cas)9]是近年兴起的一种高特异性和高效的基因编辑新技术,由向导RNA(single guide RNA,sgRNA)和cas9(CRISPR-associated 9)蛋白组成,引起DNA位点特异性双链断裂(double-strand breaks,DSBs),引发同源重组修复(homology-directed repair,HDR)或非同源末端连接修复(non-homologous end joining,NHEJ),达到靶基因修饰的作用。CRISPR-Cas9技术自发现以来,因其便于操作、花费较低、高特异性、可同时打靶任意数量基因等优点而被应用。近年研究显示,对于一些遗传性疾病,可通过CRISPR-Cas9精确的基因编辑破坏致病的内源基因、改正引起疾病的突变体或插入新的保护性基因进行治疗,该技术为基因治疗开启了一个新方向。主要从CRISPR-Cas9结构、作用机制及在疾病基因治疗上的应用等方面进行了综述。
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