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矮身材指身高低于同龄、同性别的平均身高-2SD。健全的内分泌功能对小儿身高起着至关重要的作用，下丘脑一生长激素一胰岛素样生长因子轴、下丘脑-垂体-性腺轴、甲状腺素、胰岛素对小儿生长都起着推动作用。本文论述了下丘脑-生长激素-胰岛素样生长因子轴、对生长激素缺乏症(GHD)诊断的改进、重组人生长激素(rhGN)及其治疗适应症以及rhGH的不良反应。