镰状细胞贫血病的基因治疗

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据1月《自然生物科技》(Nat Biotechnol,2006;24:89-94)杂志报道,在镰状细胞贫血病的治疗中,科学家可以从患者身上提取干细胞,在体外通过一种“小干预核糖核酸”(siRNA)修复缺陷干细胞的基因,如果这种修复后的的干细胞能够重新移植到患者体内,将为许多无法找到匹配捐献者的镰状细胞贫血病患者带来希望。
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