单倍体造血干细胞移植治疗儿童骨髓衰竭性疾病的临床研究

• 作 者: 唐湘凤 卢伟 井远方 郗晓芹
• 机 构: 解放军总医院第六医学中心儿科，北京 100048,解放军总医院第六医学中心儿科，北京 100048,解放军总医院第六医学中心儿科，北京 100048,解放军总医院第六医学中心儿科，北京 100048,
• 出 处: 中华实用儿科临床杂志
• 发表日期: 2021年36期
• 关键词: 单倍体造血干细胞 异基因造血干细胞移植 脐血 骨髓衰竭性疾病 遗传性 获得性 再生障碍性贫血

目的

探讨单倍体造血干细胞(haplo-HSC)联合第三方脐血(tpCB)移植治疗儿童骨髓衰竭性疾病(BMFs)的疗效。

方法

回顾性分析2012年7月至2019年7月解放军总医院第六医学中心收治的78例BMFs患儿，包括遗传性BMFs 4例和获得性BMFs 74例；男41例，女37例；首次移植73例，二次移植5例，采用haplo-HSC联合tpCB移植治疗，中位年龄5.6岁，预处理采用白消安为基础方案，74例获得性BMFs采用非清髓性，4例遗传性BMFs采用清髓性。预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)采用环孢素、霉酚酸酯和甲氨蝶呤，01 d分别输注单倍体骨髓造血干细胞和tpCB，02 d输注单倍体外周造血干细胞，回输单倍体总有核细胞中位数为12.19×10⁸/kg，CD₃₄⁺细胞中位数为6.13×10⁶/kg。

结果

中性粒细胞≥0.5×10⁹/L和血小板≥20×10⁹/L的中位天数分别为+13 d和+17 d。+30 d为供者型完全嵌合，无一例原发性植入失败，2例发生继发性植入失败。Ⅱ～Ⅳ度和Ⅲ～Ⅳ度aGVHD发生率分别为39.0%和13.9%，慢性GVHD的局限型发生率为7.8%(95%CI：7.1%～8.5%)，全身型为2.6%(95%CI：2.1%～3.1%)。随访1 550 d，存活76例，均为无病存活，移植相关死亡率为2.8%，5年的无失败生存率和整体生存率均为97.2%(95%CI：96.8%～97.6%)。

结论

单倍体和脐血可以快速提供造血干细胞，haplo-HSC联合tpCB治疗儿童BMFs疗效明确。