【摘 要】
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目的 观察骨髓间充质干细胞(BMSC)移植治疗杜氏型肌营养不良(DMD)治疗前后血清酶学变化及临床效果.方法 选择2007年6月至2009年6月解放军第四六三医院515例DMD患者,其中男性5
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目的 观察骨髓间充质干细胞(BMSC)移植治疗杜氏型肌营养不良(DMD)治疗前后血清酶学变化及临床效果.方法 选择2007年6月至2009年6月解放军第四六三医院515例DMD患者,其中男性502例,女性13例;年龄1～20岁,平均年龄133岁.阳性家族史121例.经解放军第四六三医院伦理委员会同意,并征求患者本人及家人签字同意后,进行自体BMSC移植治疗,设自身治疗前后血清酶学变化对照方法进行疗效观察,人组患者均皮下注射粒细胞集落刺激因子,动员4d后采集骨髓,Percoll梯度离心,提取的单个核细胞总量为2.0×109,培养骨髓单个核细胞7～10d,最终得到BMSC总数4.0×108～1.5×109/mL.应用四肢肌内注射的方式进行BMSC移植.结果 BMSC移植治疗12个月肌力增加者占患者总数的79.2%.临床升级人数占27.5%.血清肌酸激酶(CK)降低率81.0%,血清乳酸脱氢酶(LDH)降低率52.8%.结论 BMSC移植治疗DMD,对肌肉组织有一定的修复作用,使DMD患者的运动功能得到改善,肌力有所提高,血清酶学较移植前下降.BMSC移植无不良反应,患者依从性好,是治疗DMD的新手段.
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