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生酮饮食(KD)是治疗儿童难治性癫痫的一种辅助疗法，近年来大量临床实践及研究证实其确有一定疗效。虽然有关KD抗癫痫作用机制的研究已有不少发现，但迄今尚未找到与临床疗效相关的明确的生物靶点。现针对KD本身的生化特性及其引发的代谢改变(包括对神经元γ－氨基丁酸能、谷氨酸能、ATP敏感的钾离子通道和嘌呤能代谢的作用等)，对KD治疗儿童难治性癫痫的作用机制及最新进展进行综述。