【摘 要】
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目的总结2岁以下婴幼儿横纹肌肉瘤(RMS)的临床特征、治疗效果及预后相关因素，以进一步提高对此年龄段患儿的认识。方法回顾性分析2012年1月至2017年4月在北京儿童医院血液肿瘤中心诊治，且年龄在2岁以下RMS患儿的临床资料及治疗效果，根据国际儿童实体瘤的疗效标准分为完全缓解组和进展/复发组，分析影响患儿预后的危险因素。结果本研究共收集20例2岁以内婴幼儿RMS，占同期RMS的12.4%；20例患
【机 构】
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国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心，儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室，儿科学国家重点学科，儿科重大疾病研究教育部重点实验室，北京 100045,国家儿童医学中心，首都医
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目的总结2岁以下婴幼儿横纹肌肉瘤(RMS)的临床特征、治疗效果及预后相关因素，以进一步提高对此年龄段患儿的认识。
方法回顾性分析2012年1月至2017年4月在北京儿童医院血液肿瘤中心诊治，且年龄在2岁以下RMS患儿的临床资料及治疗效果，根据国际儿童实体瘤的疗效标准分为完全缓解组和进展/复发组，分析影响患儿预后的危险因素。
结果本研究共收集20例2岁以内婴幼儿RMS，占同期RMS的12.4%；20例患儿的中位随访时间为(16.1±1.8)个月，5例患儿在治疗9～12个月及停药2～3个月时出现进展/复发；本组患儿2年无事件生存(EFS)率及总生存(OS)率分别为48%及61%；其中，胚胎型患儿的2年EFS率显著高于腺泡型，差异有统计学意义(χ2＝0.854，P＝0.034)；在进展/复发组与完全缓解组患儿中，男性、胚胎型、非肿瘤不良部位及中危均可降低RMS进展/复发的风险，而肿瘤直径>5 cm及临床分期Ⅳ期可增加RMS进展/复发的风险，但差异无统计学意义(P>0.05)。
结论2岁以内RMS患儿具有早期恶性程度高，易转移，并且由于受到化疗强度及局部治疗的限制，总体预后差，其2年EFS率及OS率均低于儿童RMS的总体指标，需要灵活采取多种治疗手段，包括延迟放疗、粒子植入等，以进一步提高疗效，改善预后。
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王秀娟为天津市中医药研究院附属医院主任医师,中华中医药学会脾胃分会委员.从事内科临床、科研以及教学工作近30年,在脾胃病的临床与科研方面均有丰富的经验和独到的见解,对