【摘 要】
：
目的 近年来,数个基因治疗产品批准上市,为缺乏有效治疗手段的遗传性罕见病提供了治愈的可能.其中重组腺相关病毒载体(rAAV)广泛应用于单基因遗传病.为了保证药物的安全有效,
【机 构】
：
国家药品监督管理局药品审评中心,北京100022
论文部分内容阅读
目的 近年来,数个基因治疗产品批准上市,为缺乏有效治疗手段的遗传性罕见病提供了治愈的可能.其中重组腺相关病毒载体(rAAV)广泛应用于单基因遗传病.为了保证药物的安全有效,笔者对工作进行总结及思考,以期进一步完善其监管体系.方法 笔者结合相关领域的科学研究进展和已上市重组腺相关病毒rAAV产品的国际监管考虑展开论述.结果 由于不同类型的腺相关病毒在组织细胞选择性、组装及转基因表达等方面各有差异,包装系统的设计多样,生产体系和工艺复杂,其人体应用的科学评价需综合多个方面考虑.结论 本文围绕腺相关病毒包装体系、分子设计和复制型AAV的产生机制提出现阶段的评价考虑,供研发者和监管方讨论交流.
其他文献
一套用语言学的术语说。中国古代岁时文化对日本的影响并不仅仅是过去时,同时还是现在进行时。我对这一话题的关注,是从一碗菜粥开始的。记得那一年元旦刚过,应邀到京都宇治
目的 为提高朝鲜族药材万年蒿的质量标准,分离纯化质量研究用对照品.方法 采用硅胶、ODS开放柱和半制备液相色谱等多种色谱方法,对万年蒿的体积分数95％乙醇提取物进行分离纯化
目的 分析国家药品抽检药品质量安全风险管理的主要创新性举措及成效,为更好开展药品上市后抽检提供参考.方法 采用回顾性研究方法,分析2014 ～2019年国家药品抽检工作中时间管
目的 探讨甲状腺功能减退患者应用非诺贝特发生横纹肌溶解的临床特征,为临床安全用药提供参考.方法 分享1例甲状腺功能减退患者应用非诺贝特发生横纹肌溶解的临床案例,检索国
目的 从与免疫炎症相关的TLR4/NF-κB信号通路和与黏膜修复相关的Notch信号通路探讨干姜有效成分6-姜烯酚治疗溃疡性结肠炎的作用和机制.方法 40只昆明小鼠随机分为正常组,模
电子白板是一种新的高科技电子教学系统,集传统的黑板、计算机、投影仪等多种功能于一体,人性、多元化的设计,实现了信息技术与学科教学的完美融合,带来了教学内容呈现方式的
目的 探讨蟾毒灵对食管癌增殖的影响,并初步探讨其可能分子机制.方法 采用四甲基偶氮唑蓝(MTT)法和乳酸脱氢酶细胞毒性检测法(LDH Assay Kit)检测蟾毒灵对食管癌细胞株KYSE-7
目的 建立蜘蛛香HPLC指纹图谱,为其质量控制提供科学依据.方法 采用Diamonsil(R)C18色谱柱(4.6 mm×250mm,5μm),乙腈(A)-0.1％甲酸水溶液(B)为流动相梯度洗脱,检测波长为327 n
目的 研究宽苞糙苏根的化学成分.方法 用硅胶柱色谱、凝胶柱色谱、以及制备高效液相色谱等多种色谱分离手段进行分离纯化,用有机波谱手段鉴定分离得到的化合物结构.结果 从宽
随着我国经济的发展,许多行业都得到了前所未有的发展,机械制造业也不例外。随着行业的发展,机械制造业所制作的产品精度越来越高,因此人们对制造机械产品基础的机械制图质量