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目的：观察羟基脲+降板活血汤治疗原发性血小板增多症(essential/primary thrombocytheemia, ET/PT)患者的临床疗效,检测治疗前后ET患者血小板的计数和外周血血清中TPO的水平,探讨中药疗效的作用机理,为临床用药提供依据。方法：将20例原发性血小板增多症(ET)患者随机分为中西医结合治疗组(羟基脲+降板活血汤)和羟基脲对照组,中西医结合治疗组10例,羟基脲对照组10例,中西医结合治疗组采用羟基脲+降板活血汤中药煎剂治疗；羟基脲对照组采用西药(羟基脲)治疗,两组疗程均为3个月。观察临床疗效,并检测两组患者治疗前后血小板的计数和外周血血清中TPO的水平。结果：中西医结合治疗组总有效率为90.00%,能够有效的降低ET患者的血小板水平,较羟基脲对照组总有效率80.00%,无显著性差异(P>0.05)；中西医结合治疗组与羟基脲对照组治疗后中医症候疗效比较,具有显著性差异(P<0.05),即在改善患者生活质量方面,中西医结合治疗组要明显好于羟基脲对照组；临床疗效起效时间方面,中西医结合治疗组与羟基脲对照组比较,具有显著性差异(P<0.05)；中医症候疗效起效时间方面,与羟基脲对照组相比较,具有非常显著性差异(P<0.01)。治疗后中西医结合治疗组与羟基脲对照组血小板数目均明显下降,两组与治疗前对比均有非常显著性差异(P<0.01),两组间比较无显著差异(P>0.05)；中西医结合治疗组与羟基脲对照组治疗后外周血血清中TPO水平无明显下降,两组与治疗前比较均无显著差异(P>0.05),两组间比较亦无显著差异(P>0.05)；中西医结合治疗组治疗前后血小板计数与外周血血清中TPO水平之间无明显相关性(P>0.05),羟基脲对照组亦无显著相关性(P>0.05)。结论：羟基脲+降板活血汤治疗ET疗效肯定,能够有效降低血小板水平,有效预防出血及血栓等临床症状的发生,提高患者的生活质量,其具体作用机制有待于进一步探讨。TPO与ET发生发展的关系,未得到肯定性结果,仍需进一步研究。