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在使用小分子药物和基因药物对疾病进行治疗的过程中，为了提高治疗效果，降低毒副作用，均需要使用性能优异的载体。为了使载体具有更佳的药物和基因传递效果，我们需要对载体的性能进行调控，以满足不同治疗方法的需求。载体对药物和基因的担载离不开载体与药物、基因之间的相互作用。如化学键合作用、疏水相互作用或静电相互作用，等等。氢键是一种广泛存在于分子间和分子内的一种相互作用，它的存在对物质的理化性质有诸多影响。然而目前已有的报道中，鲜有研究去探索氢键对纳米药物载体和基因载体性能的影响。 本论文中，我们通过简单的材料设计和合成，向纳米药物载体和基因载体体系中引入了不同的氢键给体基团，试图探索氢键对于这些药物、基因载体的理化性能和生理性能的影响。 本论文的主要研究内容和主要结论如下: 1)通过氨基化聚乙二醇引发苄氧羰基保护的赖氨酸聚合，并在脱保护后对侧链氨基进行苄基（硫）脲改性，得到三种结构类似，但氢键结合能力不同的纳米药物载体。疏水内核含脲的药物载体由于脲-脲之间存在强氢键，能够降低载体的临界胶束浓度，增加载体稳定性。而由药物与脲或硫脲之间形成的强氢键，可以增加载体对药物的担载能力，降低载药胶束的粒径，调控药物的释放性能。这样的设计思想对某些稳定性差、药物担载能力弱的的材料具有借鉴意义。 2)通过含不同疏水结构单元、不同氢键类型的基团对阳离子基因载体聚乙烯亚胺进行改性，得到了大量不同类型的基因载体材料。我们通过高通量的基因转染实验对所得的这些材料进行筛选，得到了具有最佳转染效率的甲基硫脲改性的聚乙烯亚胺，并得出了如下结论:非阳离子型的氢键给体基团（脲或硫脲）的引入能够提高基因转染效率并降低细胞毒性，而在这一体系中引入疏水基团会因增加了细胞毒性而降低基因转染效率。 3)通过对前一章节中得到的具有最佳基因转染效率和最低细胞毒性的甲基硫脲改性聚乙烯亚胺进行一系列的理化性能表征、生理性能表征及细胞内运输过程的表征，系统地研究了氢键基团增强聚乙烯亚胺基因转染效率产生增强的机理。结果表明硫脲的引入一方面能够大幅降低材料的细胞毒性，另一方面通过与DNA中磷酸基团形成的氢键作用补偿了改性过程中对聚乙烯亚胺DNA复合能力的损失。进一步的细胞内传输过程结果表明，硫脲改性能够改变材料被细胞内吞的途径，直接将DNA传递至细胞核中进行基因表达，因而提高了其基因转染效率。 4)针对siRNA在细胞内发挥作用的位置、原理与DNA均不同，对基因载体的需求也不一样这一特点，我们通过对甲基硫脲改性聚乙烯亚胺的进一步胍基化，得到了一种个性化的高效的siRNA载体。胍基的引入能够大幅提升其介导的RNA干扰效率，进一步的基因转染机理研究表明，胍基化能够引起细胞膜的不稳定性，触发直接穿膜传输siRNA的过程而直接将siRNA传递至细胞质中，避免siRNA在内涵体和溶酶体中的降解，从而增强基因转染效率。 5)利用附录中证明的硫脲与金之间能形成稳定的硫金键这一特点，我们通过简单的方式制备了一类基于金纳米棒的具有高基因转染效率、可光声成像、可光热治疗的基因载体，实现了基因载体的功能化。 通过本论文的研究，我们描述了不同形式的氢键的引入对纳米药物载体和基因载体性能的影响，并通过对载体材料的进一步扩展，制备了一系列具有不同功能的高效的药物和基因载体，为今后设计和制备性能更加优异的药物和基因载体提供了参考和新的思路。