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第一部分地西他滨与传统化疗治疗中、高危骨髓增生异常综合征的临床比较目的:比较国产地西他滨(Decitabine)与传统化疗治疗中、高危骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)的临床疗效及相关的不良反应。方法:回顾性分析了我科从2011年12月到2016年12月的48例初发的中、高危MDS患者,其中29例患者应用传统化疗方案,19例患者采用单纯减低剂量的国产地西他滨(15 mg/(m2.d),ivgtt,d1-5)方案,观察2组治疗方案的临床疗效及相关不良反应。结果:地西他滨方案组1个疗程后,其总有效率(overall response rate,ORR)为15.8%,传统化疗组1疗程后ORR为20.6%,两组ORR之间无统计学意义(χ2=0.062,P>0.05);地西他滨方案组2疗程后ORR为78.9%(15例),其中完全缓解(complete remission,CR)5例,部分缓解(partial remission,PR)5例,血液学改善(hematological improvement,HI)5例;传统化疗组2疗程ORR为65.5%(19例),其中CR 6例,PR 5例,HI 8例,2组2疗程后ORR、缓解率(PR+CR)差异无统计学意义(χ2=0.458,P>0.05;χ2=0.499,P>0.05);地西他滨方案组4疗程后ORR 84.2%(16例),其中CR 5例,PR 9例,HI 2例,传统化疗组ORR为68.9%(20例),CR 6例,PR 5例,HI 9例,2组ORR差异无统计学意义(χ2=0.726,P>0.05),但缓解率差异具有统计学意义(χ2=4.534,P<0.05)。传统化疗方案组患者中位总生存(overall survival,OS)时间为18(14-26)月,中位无进展生存(progression-free survival,PFS)时间为11(9-19)月,其中5例患者转为急性髓细胞白血病(AML),19例患者死亡;地西他滨方案组中位OS及PFS均未达到,与传统化疗组对比,地西他滨方案组OS及PFS明显增高,并均具有统计学意义(P=0.034,P=0.003)。对于主要的不良反应,地西他滨方案组与传统化疗组之间Ⅲ-Ⅳ级血红蛋白减少发生率为52.6%:79.3%(P>0.05),Ⅲ-Ⅳ级血小板减少发生率为52.6%:86.2%(P>0.05),Ⅲ-Ⅳ级中性粒细胞绝对值减少发生率为84.2%:96.6%(P>0.05),感染发生率为26.3%:79.3%(P<0.05)。结论:减低剂量的国产地西他滨治疗中、高危MDS患者疗效肯定,不良反应小,值得临床推广。第二部分地西他滨联合CAG方案治疗老年性及复发难治性急性髓系白血病的疗效分析目的:本研究旨在观察国产地西他滨联合CAG方案治疗老年及复发难治性急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia,AML)的临床疗效及不良反应。方法:回顾性分析了我科2015年1月至2016年8月收治的22例老年性及复发难治性AML,应用国产地西他滨联合CAG方案(地西他滨15 mg/(m2.d),d1-5;阿克拉霉素10 mg/d,d3-6;阿糖胞苷10 mg/m2,q12h,d3-9;G-CSF 300 mg/d,d0-9),观察其治疗效果及不良反应。结果:老年患者8例,完全缓解(CR)4例,部分缓解(PR)2例,总有效率(ORR):75%,复发难治患者14例,CR 3例,PR 6例,ORR 64.3%。所有患者中位总生存时间(OS)12(1-17)个月,中位无进展生存时间(PFS)9(0-15)个月,6个月的OS率为57.3%,12个月的OS率为31.8%。血液学不良反应发生率为100%,严重出血发生率为4.5%,感染发生率为63.6%,无Ⅲ-Ⅳ级肝肾损害,无Ⅲ-Ⅳ级恶心、呕吐。结论:国产地西他滨联合CAG方案治疗老年性及复发难治性AML效果肯定,但感染及血液学反应的发生率较高,需注意监测并予以相应的支持治疗。