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目的：
通过比较不同药物治疗对骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)患者生存期的影响，进而评价不同药物治疗的效果，并探索中西医治疗对生存期的影响，为中医药治疗MDS提供远期疗效的证据。
方法：
以广州中医药大学第一附属医院血液科2012年1月1日-2019年10月31日病房收治的MDS患者的病历资料作为研究对象，进行回顾性分析。根据纳入排除标准筛选患者(病历需要同时符合以下3条)：(1)2012年1月1日至2019年10月31日在广州中医药大学第一附属医院血液科的住院患者，出院第一诊断为骨髓增生异常综合征，出院诊断不限FAB或WHO分型；(2)对符合(1)的患者，回顾其病历资料进行重新评估，必须符合MDS中国诊断与治疗指南(2019年版)中MDS最低诊断标准；(3)患者须接受过一种以上药物治疗或者输血治疗，药物治疗不限剂量，且符合本研究用药范围。排除标准：(1)合并其他恶性肿瘤以及MDS以外的其他血液系统疾病，继发性MDS；(2)初诊时即诊断为MDS转急性白血病；(3)接受过造血干细胞移植、CAR-T疗法。数据采集：一般信息、治疗前其他可能影响预后的因素、诊断分层情况、治疗方案、治疗开始日期、事件发生日期、血液学缓解日期、缓解日期、死亡或失访日期。疗效评价：参考IWG2006疗效评定标准进行评价，“事件”的定义在IWG2006疾病进展基础上进行扩展。分组：根据入组患者所接受的方案进行分组，选择使用者≥10的方案进行单因素分析，另外根据有无接受中医治疗进行1:1倾向性评分匹配单独设置分组。生存期计算(周)：无事件生存、无进展生存、起效时间、无白血病生存、总体生存。利用K-M法估算生存函数，并使用Log-Rank检验比较组间差异，对有意义的混杂因素进行Cox回归分析。
成果：
本研究共纳入155名患者，共记录50种治疗方案，合计426个方案的治疗记录及相应的生存资料。入组患者发病年龄57.68±1.39岁，男女比例1.07，其中74.8%的患者发病时以贫血症状为主症，红系病态造血(75.2%)最常见，正常核型(47.7%)为主，MDS-EB患者最多(56.6%)。本研究共分为6个对照-观察组：A组：支持vs中医+支持，B组：中医+支持vs中医+支持+雄激素/化疗/免疫调节剂，C组：中医+支持+雄激素vs中医+支持+雄激素+免疫调节剂/免疫抑制剂，D组：中医vs中医+雄激素，E组：中医+雄激素vs中医+雄激素+免疫调节剂/免疫抑制剂，F组：无中医vs有中医。治疗前分组A、B、D、E、F中部分亚组基线均存在显著差异。生存分析结果提示，单纯支持治疗患者联用中医治疗后，原始细胞增高的发生率降低(23.7%vs2.3%，P=0.000)。中医+支持治疗基础上联用化疗，原始细胞增多(2.3%vs21.4%)、死亡(3.5%vs28.6%)、进展为急性白血病(4.7%vs35.7%)的比例升高(P=0.000)，而联用雄激素可延长中位EFS(7.0vs15.0周，P=0.017)。经匹配后，含中医治疗的方案更少患者出现原始细胞增多(20.0%vs4.6%，P=0.000)，起效时间更短[NRvsNR(NR，15.0)，P=0.000)]。进行敏感性分析以及对存在基线差异的亚组进行Cox回归分析后，不同治疗对生存期影响的结论基本与单因素分析一致。
结论：
中医治疗的加入，可更快出现疗效，中医药疗法可能存在潜在的抑制原始细胞增多的作用，但尚未发现对于延长生存方面的获益。
通过比较不同药物治疗对骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)患者生存期的影响，进而评价不同药物治疗的效果，并探索中西医治疗对生存期的影响，为中医药治疗MDS提供远期疗效的证据。
方法：
以广州中医药大学第一附属医院血液科2012年1月1日-2019年10月31日病房收治的MDS患者的病历资料作为研究对象，进行回顾性分析。根据纳入排除标准筛选患者(病历需要同时符合以下3条)：(1)2012年1月1日至2019年10月31日在广州中医药大学第一附属医院血液科的住院患者，出院第一诊断为骨髓增生异常综合征，出院诊断不限FAB或WHO分型；(2)对符合(1)的患者，回顾其病历资料进行重新评估，必须符合MDS中国诊断与治疗指南(2019年版)中MDS最低诊断标准；(3)患者须接受过一种以上药物治疗或者输血治疗，药物治疗不限剂量，且符合本研究用药范围。排除标准：(1)合并其他恶性肿瘤以及MDS以外的其他血液系统疾病，继发性MDS；(2)初诊时即诊断为MDS转急性白血病；(3)接受过造血干细胞移植、CAR-T疗法。数据采集：一般信息、治疗前其他可能影响预后的因素、诊断分层情况、治疗方案、治疗开始日期、事件发生日期、血液学缓解日期、缓解日期、死亡或失访日期。疗效评价：参考IWG2006疗效评定标准进行评价，“事件”的定义在IWG2006疾病进展基础上进行扩展。分组：根据入组患者所接受的方案进行分组，选择使用者≥10的方案进行单因素分析，另外根据有无接受中医治疗进行1:1倾向性评分匹配单独设置分组。生存期计算(周)：无事件生存、无进展生存、起效时间、无白血病生存、总体生存。利用K-M法估算生存函数，并使用Log-Rank检验比较组间差异，对有意义的混杂因素进行Cox回归分析。
成果：
本研究共纳入155名患者，共记录50种治疗方案，合计426个方案的治疗记录及相应的生存资料。入组患者发病年龄57.68±1.39岁，男女比例1.07，其中74.8%的患者发病时以贫血症状为主症，红系病态造血(75.2%)最常见，正常核型(47.7%)为主，MDS-EB患者最多(56.6%)。本研究共分为6个对照-观察组：A组：支持vs中医+支持，B组：中医+支持vs中医+支持+雄激素/化疗/免疫调节剂，C组：中医+支持+雄激素vs中医+支持+雄激素+免疫调节剂/免疫抑制剂，D组：中医vs中医+雄激素，E组：中医+雄激素vs中医+雄激素+免疫调节剂/免疫抑制剂，F组：无中医vs有中医。治疗前分组A、B、D、E、F中部分亚组基线均存在显著差异。生存分析结果提示，单纯支持治疗患者联用中医治疗后，原始细胞增高的发生率降低(23.7%vs2.3%，P=0.000)。中医+支持治疗基础上联用化疗，原始细胞增多(2.3%vs21.4%)、死亡(3.5%vs28.6%)、进展为急性白血病(4.7%vs35.7%)的比例升高(P=0.000)，而联用雄激素可延长中位EFS(7.0vs15.0周，P=0.017)。经匹配后，含中医治疗的方案更少患者出现原始细胞增多(20.0%vs4.6%，P=0.000)，起效时间更短[NRvsNR(NR，15.0)，P=0.000)]。进行敏感性分析以及对存在基线差异的亚组进行Cox回归分析后，不同治疗对生存期影响的结论基本与单因素分析一致。
结论：
中医治疗的加入，可更快出现疗效，中医药疗法可能存在潜在的抑制原始细胞增多的作用，但尚未发现对于延长生存方面的获益。