【摘 要】
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基因治疗是改变活细胞遗传物质的一种医学治疗方法.基因组水平上的靶向性治疗包括基因原位置换和原位基因修复:将缺陷基因进行原位替换,或针对基因缺陷部位进行修复.DNA原位
【出 处】
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中国协和医科大学 北京协和医学院 中国医学科学院 清华大学医学部
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基因治疗是改变活细胞遗传物质的一种医学治疗方法.基因组水平上的靶向性治疗包括基因原位置换和原位基因修复:将缺陷基因进行原位替换,或针对基因缺陷部位进行修复.DNA原位修复策略保持了基因原有的调控序列和染色质环境,确保了修复基因的适宜表达,还避免了因外源基因随机整合而引起的抑癌基因插入失活或激活原癌基因的可能性,因此是一种极具吸引力的策略.对于点突变遗传病,基因原位修复策略有较大进展.三链形成寡核苷酸,RNA/DNA嵌合寡核苷酸,以及硫代修饰的单链寡核苷酸被用于基因定点修复.其中三链形成寡核苷酸应用范围有很大局限性.经过修饰的单链寡聚核苷酸(SDO)修复效率虽然没有达到过30-40﹪之高,但就其总体水平而言,与RDO不相上下,而其实验的稳定性要好得多.SDO还具有易于合成、提纯及价格便宜的优势.因此,近来对于寡聚核苷酸进行定点修复的实验转向经过修饰的单链寡聚核苷酸.该实验室使用含有硫代磷酸酯链修饰两端的单链DNA寡核苷酸,这种修饰基因具有抗核酸酶降解的能力.该实验构建了含有大量单克隆的Hela-EGFP-M细胞混合克隆及单克隆,并根据经SDO修复的细胞状态较差这一特点对修复细胞进行了富集.在此基础上,我们通过荧光显微镜动态观察修复后的发光细胞克隆从三个细胞分裂到十几个细胞的过程.通过用25nt含3个硫代修饰的寡核苷酸(SDO-E3)及25nt含6个硫代修饰的寡核苷酸(SDO-E6)分别对单克隆进行的修复,初步探讨了SDO的修复效率与对细胞分裂能力的抑制之间的关系;报告基因在基因组DNA中的位置与修复效率和修复后分裂能力之间的关系.
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