【摘 要】
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基因传递载体将治疗基因运送到目标部位，是基因药物的重要组成部分，也是目前基因治疗研究的瓶颈。在现有的载体中，病毒载体的效率高，但是有安全隐患；非病毒载体安全、易于制备，将来人们更乐于选择非病毒载体。阳离子高分子基因载体作为一类新型非病毒载体，在过去十多年发展迅速，已成为生物医用高分子的前沿领域和研究热点。本文在过去的工作基础上，研究了聚酰胺胺树形高分子和含磷聚阳离子两类生物可降解高分子基因载体。合
【机 构】
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武汉大学化学与分子科学学院，生物医用高分子材料教育部重点实验室，武汉,430072
【出 处】
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2005年全国高分子学术论文报告会
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基因传递载体将治疗基因运送到目标部位，是基因药物的重要组成部分，也是目前基因治疗研究的瓶颈。在现有的载体中，病毒载体的效率高，但是有安全隐患；非病毒载体安全、易于制备，将来人们更乐于选择非病毒载体。阳离子高分子基因载体作为一类新型非病毒载体，在过去十多年发展迅速，已成为生物医用高分子的前沿领域和研究热点。
本文在过去的工作基础上，研究了聚酰胺胺树形高分子和含磷聚阳离子两类生物可降解高分子基因载体。合成的树形聚酰胺胺和阳离子聚磷酸酯、聚磷酰胺载体的体外转染效率接近目前效率最高的聚乙烯亚胺(PEI)，但比聚乙烯亚胺的毒性低得多。结合肝靶向基团的聚阳离子与荧光素酶基因(pRE Luc)形成的复合物通过受体介导胞吞作用对肝系细胞（HepG2 细胞）进行靶向基因传递，大大提高了转染效率。研究了聚阳离子基因载体的分子结构与基因传递效率之间的关系，为设计新的阳离子高分子基因载体提供实验依据。
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