【摘 要】
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目的:使用新型AAV8载体治疗全色盲小鼠模型,评价治疗效果,为今后开展临床治疗做准备.方法:应用CNGA3自发基因突变的全色盲2型cpf15小鼠作为动物模型(CNGA3 -/-),在小鼠生后14天病理改变发生前应用锥细胞特异携带hCNGA3治疗基因的不同点突变AAV8载体行视网膜下腔注射入出生14天的cpf15小鼠模型中.初期利用ERG评测治疗8周后cpf15小鼠视功能变化;后期利用水迷宫实验评测
【出 处】
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中国中西医结合学会眼科专业委员会第十四届学术年会暨海峡两岸眼科学术交流会
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目的:使用新型AAV8载体治疗全色盲小鼠模型,评价治疗效果,为今后开展临床治疗做准备.方法:应用CNGA3自发基因突变的全色盲2型cpf15小鼠作为动物模型(CNGA3 -/-),在小鼠生后14天病理改变发生前应用锥细胞特异携带hCNGA3治疗基因的不同点突变AAV8载体行视网膜下腔注射入出生14天的cpf15小鼠模型中.初期利用ERG评测治疗8周后cpf15小鼠视功能变化;后期利用水迷宫实验评测视网膜功能、通过PNA+S-cone opsin和PNA+M-cone opsin染色染色来评价AAV8载体介导的基因治疗的疗效.实验中右眼为视网膜下腔注射眼,左眼为未注射眼作阴性对照,同时采用同龄野生型C57BL/6J未处理眼来做阳性对照.
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