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核苷类似物在抗肿瘤、抗病毒的临床药物中一直占据重要地位。据不完全统计，曾在临床使用或正在使用的核普类抗肿瘤药物有11种、抗病毒药物有25种，核苷类药物在临床疾病的治疗中发挥着不可替代的作用。Gilead公司发展的“onepill once a day”复合药物治疗策略，极大地拓展了核苷类抗HIV药物的临床应用;该公司推出的核苷类抗HCV药物Sofosbuvir，更是创造了化学药的史上奇迹。小核酸药物自概念问世以来被人们赋予了极大的期望，目前己有许多品种处于临床试验中，但释药系统一直是制约其发展的一个瓶颈。最近Tekmira公司推出的小核酸药物被FDA用于治疗己经证实或怀疑感染埃博拉病毒的患者，充分展示了小核酸药物用于应急状况下疾病治疗的优势。