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目的:评价全球现有儿童特发性血小板减少性紫癜药物治疗的循证指南(Idiopathic Thrombocytopenia Purpura,ITP),并提出治疗药物推荐意见,以期对我国儿童ITP临床诊治及指南制定提供证据和方法学参考.方法:系统检索英文数据库PubMed,4个中文数据库CBM、CNKI、VIP、Wanfang, 3个指南数据库NGC(National Guideline Clearinghouse)、GIN(Guidelines International Network)、TRIP,4个相关行业机构官方网站(CDC、IDSA、AAP、WHO),纳入含有儿童ITP的循证治疗指南.采用指南评价工具(Appraisal of Guidelines for Research and Evaluation Ⅱ,AGREE Ⅱ)中的6个领域(23个条目)评价指南的方法学质量,5名评价员独立完成,以组内相关系数分析(Intraclass Correlation Coefficient,ICC)计算评价员间的组间差异,纳入合格的循证指南,查阅原始研究,运用GRADE(Grading of Recommendations Assessment,Development and Evaluation)评价指南推荐意见的证据质量及推荐强度.结果:①检索文献193篇,纳入英文儿童ITP循证指南7篇,其中3篇有中文译文,制定时间跨度1996-2011年.其中美国2篇,意大利2篇,英国2篇,马来西亚1篇,作者6-36名,篇幅5-43页,参考文献数20-295条.指南证据级别与推荐强度方法不一,仅一篇GRADE循证指南,未检索到中国的儿童ITP循证指南;②5名评价员评价得分ICC >0.75,F值大,P值小,组间评价一致性高;③7篇指南总体质量不高,纳入指南在AGREE Ⅱ各领域得分高低依次为:范围和目的、清晰性、制定的严谨性、参与人员、应用性、编辑的独立性.B级推荐6篇,C级推荐1篇;④7篇指南主要推荐用药为:糖皮质激素、静脉免疫球蛋白、抗D-免疫球蛋白,部分指南推荐血小板、利妥昔单抗及联合用药方案;⑤提取唯一的GRADE循证指南的推荐意见,及剩余指南推荐意见的原始研究,排除无原始研究的推荐意见及质量差、推荐弱的证据,获得原始研究13篇,其中RCT 7篇,观察性研究6篇;⑥以有效率、起效时间、反应持续时间、复发率、不良反应发生率作为结局指标,评价13篇原始研究中的证据,获得的推荐药物为:强的松4mg/kg/d,甲泼尼龙15-30mg/kg或30mg/kg/d+ 20mg/kg/d,静脉免疫球蛋白0.8-1.0g/kg,抗D-免疫球蛋白50-75ug/kg,利妥昔单抗375mg/m2/week,以及联合用药静脉免疫球蛋白0.8g/kg+甲泼尼龙30mg/kg/d.⑦证据级别低、部分为中与极低,证据质量主要问题为:发表偏倚与异质性,来自观察性研究的证据均存在严重偏倚风险.结论:①纳入的儿童ITP循证指南整体质量有待提高,我国尚无儿童ITP循证指南,建议以AGREE Ⅱ条目为参考标准,制定适应我国儿童ITP患儿的高质量循证指南.②儿童ITP用药证据质量低,缺乏多中心大样本量临床试验及系统评价,建议主要针对中低质量的强推荐药物治疗方案开展进一步的高质量研究.③针对ITP患儿,我们推荐以下药物供临床医生参考使用:糖皮质激素、静脉免疫球蛋白、抗-D免疫球蛋白及利妥昔单抗,切脾术前急救可采用静脉免疫球蛋白联用甲泼尼龙.