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在美国，每年大约有12000名成年人被诊断为急性髓性白血病(AML)，其中绝大多数患者因该病死亡。始于40年前的以阿糖胞苷(Ara-C)和蒽环类药物为主的诱导化疗，目前仍然是标准治疗。基因组技术的进展已经证实AML是一种遗传异质性疾病，根据患者潜在的分子学遗传缺陷，目前许多患者能被分类为临床病理学亚型，随着诊断分型特异性的增加，靶向药物将更多地应用于临床成为个体化的治疗策略。本文介绍了目前AML的诱导、巩固治疗以及造血干细胞移植的治疗方法；老年AML患者治疗中的特殊性；新型药物；微小残留疾病(MRD)的检测；提高AML临床试验的设计以及应用的策略。