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原发性肝癌是临床常见的消化系统恶性肿瘤,其中90％为肝细胞癌(hepatocellular carcinoma,HCC),在全球范围内发病率均呈上升趋势.世界卫生组织(WHO)全球癌症数据统计结果显示,2012年全球HCC新发病例已经达到782500人,死亡达745500人,高居恶性肿瘤致死原因的第2位.HCC具有显著的中国特色,在全球每年新发和病死的HCC中,中国都占到了50％以上;高居中国肿瘤发病的第3～4位和肿瘤死因的第2～3位.而在美国,尽管大多数肿瘤的死亡率都表现出了逐渐下降的趋势,但HCC的死亡率却在持续升高.近年来，有关肝癌领域的热点研究是晚期HCC系统治疗的相关基础和临床研究。针对HCC发生、发展中关键靶点的新型靶向药物，如多种C-MET抑制剂，正在积极开展临床研究;系统化疗已取得了一定的进展，特别是EACH研究结果证实了以奥沙利铂(OXA)为主的方案可以为亚洲，特别是中国的晚期HCC患者带来生存获益;最为热门的免疫检查点抑制剂治疗HCC的初步结果令人鼓舞。本文拟对相关研究进行综述和讨论，并展望未来发展的方向。HCC是全球常见的恶性肿瘤，在我国尤其高发。晚期HCC的治疗非常棘手。分子靶向药物索拉非尼的问世使得晚期HCC的治疗困境得以突破，但是疗效远不能令人满意。虽然继索拉非尼之后，多种分子靶向新药的临床研究纷纷失败，但对于晚期HCC系统治疗的积极探索却从未停下脚步。瑞格非尼的Ⅲ期研究已经取得了突破；Lenvatinib和阿帕替尼等靶向药物的前期研究结果令人鼓舞，正在等待Ⅲ期研究的结果进一步确认；还有多个C-MET抑制剂，通过生物标记（MET高表达）提前筛选可能获益的人群而进行的相关研究也值得关注。EACH研究、AEGO研究和若干项META分析，业已证明系统化疗，特别是以OXA为主的方案有效而安全，为晚期HCC患者特别是亚洲患者提供了新的选择。新型免疫治疗，主要是免疫检查点抑制剂在早期研究中，表现出了令人惊喜的疗效，亟待大样本的深入研究来进一步证实。可以看到，晚期HCC的系统治疗已经取得了可喜的进步。