对儿童特发性肺动脉高压的预后及其相关危险因素进行分析。
方法回顾性分析2007年6月至2017年5月就诊于北京安贞医院肺动脉高压中心的年龄<18周岁的特发性肺动脉高压患儿119例，对其进行临床资料收集和随访，随访的终点事件定义为死亡和行肺移植治疗。采用Kaplan-Meier法进行生存率计算以及生存曲线绘制，COX危险回归模型分析其预后相关危险因素。
结果入组患儿平均就诊年龄为（5.9±4.2）岁；92例（77.5%）患儿就诊的主要原因是活动量下降、活动后气促；70例（58.8%）患儿纽约心功能（NYHA）分级为Ⅲ~Ⅳ级，49例（41.2%）患儿NYHA分级为Ⅰ~Ⅱ级；超声心动图估测的肺动脉收缩压平均值为（90±23）mmHg（1 mmHg=0.133 kPa）；50例患儿进行了右心导管检查，右心导管检查测平均肺动脉压（66±19）mmHg，平均右房压（8.5±3.4）mmHg，肺小动脉阻力指数（17±9）wood·m2，心指数（3.4±1.3）L/m2。100例患儿（84.0%）给予了靶向药物治疗，55例（46.2%）为单药治疗，40例（33.6%）为双药联合治疗，5例（4.2%）为三药联合治疗。中位随访时间为22（0~108）个月，随访期间43例（36.1%）死亡，1例行双肺移植治疗，死亡的主要原因为右心衰竭、肺动脉高压危象、窒息以及大咯血。中位生存时间为37个月，1、2、3、5年生存率分别为86.3%、72.2%、51.4%和37.8%，生存分析显示基线NYHA分级Ⅰ~Ⅱ级患儿预后较好。COX回归分析显示NYHA分级、存在水肿、总胆红素增高、肌钙蛋白值增高，超声心动图测肺动脉/主动脉内径比值为影响预后的危险因素（HR=2.310、2.723、1.066、1.696、3.719，P=0.028、0.005、0.001、0.024、0.030）。存在卵圆孔或房间隔缺损，应用波生坦、磷酸二酯酶抑制剂，双药和三药联合治疗为预后保护性因素（HR=0.563、0.559、0.603、0.682、0.044，P=0.169、0.076、0.115、0.258、0.220）。多因素分析只有水肿是预后危险因素（HR=2.398，P=0.025）。
结论儿童特发性肺动脉高压患儿的就诊时间晚、病情重，就诊时的心功能分级和预后相关，心功能分级Ⅲ~Ⅳ级患儿预后差。靶向药物应用能改善部分患儿的预后，积极治疗包括应用波生坦，双药和三药联合治疗可提高生存率。