【摘 要】
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瓷娃娃、熊猫宝宝、蓝嘴唇、牵线木偶人……这些听上去十分可爱的名称，却是一些罕见病的代名词。由于疾病种类多、发病率极低、临床研究少、缺乏有效诊断和治疗手段，罕见病成为世界各国共同面临的医学难题。 每一名罕见病患者身后，都有一个备受煎熬甚至陷入困境，但绝不放弃的家庭。据世卫组织统计，全球罕见病群体人数已超3亿，其中近50%是儿童。在中国，这一群体规模达2000万。 国家有力量，病患有希望。为了给罕
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瓷娃娃、熊猫宝宝、蓝嘴唇、牵线木偶人……这些听上去十分可爱的名称，却是一些罕见病的代名词。由于疾病种类多、发病率极低、临床研究少、缺乏有效诊断和治疗手段，罕见病成为世界各国共同面临的医学难题。
每一名罕见病患者身后，都有一个备受煎熬甚至陷入困境，但绝不放弃的家庭。据世卫组织统计，全球罕见病群体人数已超3亿，其中近50%是儿童。在中国，这一群体规模达2000万。
国家有力量，病患有希望。为了给罕见病群体打开希望之门，近年来，我国制定了罕见病目录，建立全国罕见病诊疗协作网，探索罕见病用药保障机制，简化国外相关药品审批程序，鼓励国内企业创新研发，显示出我国解决罕见病问题的决心。
本期，我们聚焦罕见病群体，希望更多人了解罕见病，消除歧视，尊重罕见病患者，有更多科研人员投身基础科研和医学转化，更多企业加入罕见病药品研发行列，让患者有药可治，有保障有尊严地生活。
“罕”路崎岖，让我们凝聚各方力量，用科学与爱為罕见病群体刺破黑暗，带来光明。
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