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【正】 低等化学物质(而不是先进的基因疗法)可足以治疗某些遗传性疾病。在美国这是一个令人兴奋的研究暗示,它表明,某些化合物能修复由缺陷基因产生的蛋白质。许多遗传性疾病均是由蛋白质的微妙缺陷所致,这些蛋白质使它们在正常体温情况下不稳定,且不能折造成正确形状。然而,在低体温环境下,它们将能正常行使功能。这促使旧金山加利福尼亚大学的William Welch怀疑用基