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ＷＴ１基因能抑制生长因子和生长因子受体的转录，因此被归类为肿瘤抑制基因，但在人类白血病细胞ＷＴ１基因呈高表达，基表达水平与预后呈负相关，ＷＴ１基因的反义核苷酸可抑制白血病细胞增殖、诱导细胞凋亡，野生型的ＷＴ１转染组系祖细胞后，可使细胞失去受粒细胞集落刺激因子的诱导分化，而代之以持续增殖。这些现象揭示，在造血祖细胞ＷＴ１基因可能起癌基因的作用。