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第一次获准的基因治疗始于1999年。当时，甚至在今天，基因治疗经常被吹捧为具有有效地治疗先前难以应付疾病的潜能。然而，对这种效力强大技术所面临的障碍也许估计过低，今天，几乎过去20年实验室以外的基因治疗应用仍有限。得益于人基因组项目，现已确定4，000多种遗传疾病。正常的药物治疗是通过适当使用应对这些问题的药物来矫正体内异常的生物化学。而基因治疗则更进一步，它作用于靶标疾病的根基，矫正“有缺陷的”DNA本身。